[London] – Eine medizinische Sensation: In einer britischen Studie haben elf Kinder, die durch eine genetisch bedingte Netzhauterkrankung blind zur Welt kamen, durch eine neuartige Gentherapie erstmals sehen gelernt. Die Behandlung brachte nicht nur signifikante Verbesserungen im Sehvermögen, sondern beeinflusste auch Entwicklung, Verhalten und soziale Integration der Kinder positiv.

Hoffnung für Patienten mit LCA4

Die betroffenen Kinder litten an Leber congenital amaurosis type 4 (LCA4), verursacht durch Mutationen im AIPL1-Gen. Die eingesetzte Gentherapie, entwickelt vom Unternehmen MeiraGTx, wurde direkt auf die Netzhaut appliziert. Schon vier Wochen nach dem Eingriff konnten die Kinder zuvor unmögliche Sehaufgaben lösen – etwa Objekte erkennen oder sich in Räumen orientieren. In einigen Fällen wurde nur ein Auge behandelt, was die positiven Effekte noch deutlicher machte.

Bisher konkurrenzlos in ihrer Wirkung

Dr. Alexandria Forbes, CEO von MeiraGTx, beschreibt die Therapie als revolutionär: „Die Fortschritte gehen weit über das reine Sehvermögen hinaus und verbessern auch Kommunikationsfähigkeit, schulische Leistungen und psychisches Wohlbefinden.“ Die Studie läuft weiter, insbesondere mit Kindern, die an beiden Augen behandelt wurden.